|
|
|
|
 |
|
 |
|
- mercredi 28. octobre 2015
Fibrillation auriculaire
- samedi 19. septembre 2015
L\'entrainement en aérobie diminue l\'hyperréactivité bronchique (HRB) et l\'inflammation systémique chez les patients souffrant d\'asthme modéré à sévère: un essai randomisé contrôlé.
- samedi 15. août 2015
Consommation d\'aliments épicés et mortalité toutes causes et spécifiques: une étude de cohorte basée sur la population.
- mercredi 22. juillet 2015
Le tabagisme passif est associé à l\'inflammation vasculaire...
- dimanche 28. juin 2015
Antibiothérapie versus Appendicectomie en traitement d\'une appendicite aigüe non compliquée: l\'essai clinique randomisé APPAC
- mardi 9. juin 2015
Qualité de l\'air intérieur, ventilation et santé respiratoire chez les résidents âgés vivant en maison médicalisée en Europe.
- jeudi 23. avril 2015
Association entre sauna accidents cardiovasculaires fatals et mortalité toutes causes
- jeudi 12. mars 2015
Associations dose-réponse entre une activité cycliste et le risque d\'hypertension artérielle (HTA)
- lundi 2. mars 2015
Longévité et déterminants de l\'immunité humorale protectrice après infection grippale pandémique.
- dimanche 15. février 2015
Prévalence de la bronchoconstriction induite par l’exercice (BIE) et de l’obstruction laryngée induite par l’exercice (OLIE) dans une population générale d’adolescents.
|
|
|
|
|
|
 Invités en ligne : 189
Membres en ligne : 0
Membres enregistrés : 5,082
Membre le plus récent : abderahmene
|
|
|
|
Résultats encourageants des greffes de cellules souche hématopoïétiques dans les maladies de surcharge |
|
| 
Les maladies de surcharge lysosomales sont dues à un déficit génétique d’une enzyme catabolisant les macromolécules complexes dans les lysosomes.
Ce déficit aboutit à l’accumulation du substrat d’où il résulte des désordres multi-systémiques. Le pronostic fonctionnel puis vital est engagé à plus ou moins longue échéance selon le déficit en cause et son degré. Deux ordres de traitement sont tentés : l’enzymothérapie substitutive (ES) et la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).
L’enzyme ne franchit pas la barrière hémocérébrale et ne corrige pas les troubles neurologiques. La greffe comporte des risques de mortalité et de morbidité. Elle aboutit au remplacement progressif des cellules hématopoïétiques par des cellules du donneur, capables de synthèse enzymatique, qui se distribuent dans les compartiments vasculaires et extra vasculaires du receveur.
Juger de l’efficacité par la clinique est difficile. La mucopolysaccharidose de type IH (MPSIH) ou maladie de Hurler est l’exemple même de la correction éventuelle par ces traitements. Dans la MPSIH, le lysosome ne peut cataboliser certains glycosaminoglycanes par déficit en α-L-iduronidase. Dans ce travail, les auteurs ont comparé les résultats de la greffe et de l’ES, en se basant sur les taux d’enzyme circulante, 1 an aprés et sur le rapport dermatane sulfate sur chondroïtine sulfate (DS/DC). Plus le rapport dans les urines est élevé plus l’accumulation du substrat est importante.
La comparaison a porté sur 19 patients greffés à partir d’un donneur homozygote non apparenté ou familial normal, 8 donneurs familiaux hétérozygotes pour la maladie et 18 patients traités par ES seule. La comparaison des moyennes des rapports DS/DC a montré des différences très significatives : 0,44 (0,20-0,77) après greffes non apparentées, 0,67 (0,50-0,87) après greffes à partir d’un hétérozygote et 0,97 (0,54-0,87) après ES. Le rapport initial DS/DC est augmenté de façon similaire dans les MPSIH de phénotype sévère (M=2,1) ou moyen (2,04) traduisant bien les effets du traitement. La comparaison des taux moyens d’enzymes sanguins et des rapports DS/DC montre la relation entre ces taux et les substrats résiduels dans le rein. Au total, la GCSH semble avoir une supériorité métabolique sur l’ES, moins patente lorsqu’elle est faite à partir de parents hétérozygotes. Cependant, les résultats dépendent du génotype et de la précocité du diagnostic car l’accumulation du substrat ne peut qu’être stabilisée. En raison des risques de la greffe, ses indications sont réservées aux formes les plus sévères des mucopolysaccharidoses.
Pr Jean-Jacques Baudon
|
|
|
|
 |
|
 |
|
Aucun Commentaire n'a été publié.
|
|
|
Connectez-vous pour publier un Commentaire.
|
|
|
L'évalutation n'est disponible que pour les membres.
Connectez-vous ou enregistrez-vous pour voter.
Aucune évaluation publiée.
|
|
|
| |
