Cellules souches d'embryons : premiers essais cliniques
Publié par La Pharmacienne le Novembre 29 2010 12:37:32
Deux essais de thérapies cellulaires sur l'homme, dont l'un a débuté mi-octobre, ont été autorisés aux Etats-Unis. En France, un premier essai devrait bientôt voir le jour. Objectif: prouver l'innocuité de ces traitements.


Les thérapies à base de cellules souches embryonnaires humaines*, dites ES, vont probablement révolutionner la médecine du XXIe siècle. Correctement cultivées et orientées en laboratoirees, ces cellules peuvent être transformées à l'envi en cellules spécialisées (neurones, cellules de foie, de cœur, etc). Chez les animaux, l'injection de cellules embryonnaires animales spécialisées a déjà permis de guérir certaines maladies génétiques. Les cellules ES spécialisées ne portent pas l'information génétique erronée du cobaye. En colonisant l'organe défectueux, elles lui permettent de refonctionner normalement. Ces cellules peuvent également servir à réparer des tissus qui ne se régénèrent pas naturellement (cerveau, moelle épinière). Chez l'homme, les premiers essais cliniques contrôlés commencent à voir le jour. Ce sont pour le moment des tests destinés à prouver l'innocuité des traitements, une étape préliminaire avant que leur efficacité ne puisse être à son tour étudiée. Et sans surprise, les Etats-Unis ont déjà un temps d'avance en la matière.


Un deuxième test clinique vient en effet d'obtenir cette semaine le précieux sésame des autorités sanitaires américaines (Federal drug association, FDA). L'entreprise Advanced cell technology a été autorisée à tester l'injection dans l'œil des cellules rétiniennes dérivées de cellules souches embryonnaires sur dix patients volontaires, atteints de la même maladie oculaire génétique incurable. Cette procédure, appliquée dans un premier temps à des personnes âgées, vise à prouver l'innocuité du traitement. A terme, celui-ci doit permettre de soigner les enfants qui perdent la vue à cause de cette maladie héréditaire, appelée dystrophie maculaire de Stargardt.



Traitement de l'insuffisance cardiaque : la piste française

En janvier 2009, l'entreprise américaine Geron avait déjà obtenu une autorisation pour un essai similaire d'innocuité. Il s'agissait cette fois-ci de tester l'utilisation de ces cellules ES pour réparer la moelle épinière sectionnée de personnes accidentées. Cet essai a démarré mi-octobre avec un premier patient auquel deux millions de ces cellules souches (cultivées pour devenir des neurones) ont été administrées. Les résultats ne sont pas encore connus. Si prouver l'innocuité du traitement reste l'objectif premier, les chercheurs espèrent observer les premiers effets positifs sur la motricité des patients.


En France, c'est l'unité de thérapie cellulaire en pathologie cardio-vasculaire du centre hospitalier George Pompidou qui devrait mener le premier essai clinique de ce type. L'objectif est de soigner l'insuffisance cardiaque en déposant sur le cœur un film de collagène colonisé par des cellules cardiaques issues de cellules ES. Philippe Ménasché et Michel Pucéat, qui coordonnent ces travaux, ont reçu un avis positif du Comité de protection des personnes, étape indispensable avant une éventuelle autorisation de leur protocole par les autorités sanitaires françaises (Afssaps).



Lever le doute sur le risque d'induction de cancers

Ces trois essais très attendus devront lever plusieurs craintes. Tout d'abord, le risque d'induction de cancers. «Les recherches sur les animaux ont montré que lorsque l'intégralité des cellules souches injectées n'avaient pas été transformées en cellules spécialisées au préalable, des tumeurs se formaient», prévient George Uzan, directeur d'une unité INSERM travaillant sur les applications thérapeutiques des cellules souches. Comme pour les greffes, le risque de rejet des cellules embryonnaires, puisqu'elles proviennent nécessairement d'organismes étrangers, devra également être étudié avec beaucoup d'attention.


En cas de mauvais résultats - et les déceptions avaient déjà été nombreuses avec les cellules souches adultes - seules les cellules IPS offriraient encore un espoir. Mises au point en 2004, ces cellules souches «fabriquées» à partir de peau permettent notamment de mettre de côté les problèmes éthiques liés à la destruction d'embryons humains. Un obstacle majeur, en France comme aux Etats-Unis, au bon développement de la recherche.


* En France ou aux Etats-Unis, les cellules souches utilisées proviennent d'embryons humains congelés inutilisés et cédés aux chercheurs par des parents ayant déjà réussi leur fécondation in vitro. Ils sont généralement âgés de quelques jours et ne sont constitués que d'une poignée de cellules. Aucun nouvel embryon n'est créé pour la recherche.


Le Figaro