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Myélofibrose primitive : quels facteurs, au cours du suivi, marquent un risque d’évolution péjorative ?
Recherches médicales



La survie des patients atteints de myélofibrose primitive est courte, et la médiane varie entre 3,5 et 5,5 ans selon les séries. En effet, dans la plupart des cas, l’hémopathie évolue rapidement et la majorité des patients décèdent de causes liées à leur maladie. Un certain nombre de facteurs présents au diagnostic ont une valeur pronostique péjorative : l’anémie, la leucopénie ou l’hyperleucocytose, les signes généraux, la présence de blastes circulants, l’âge de plus de 65 ans et les anomalies cytogénétiques. Ces facteurs sont intégrés au calcul de scores pronostiques qui aident à la prise de décision thérapeutique initiale. Il serait utile d’identifier également les facteurs non présents au diagnostic surgissant au cours de la maladie et qui ont un impact négatif en termes d’évolution, ce afin de mieux diriger les patients vers différents types de traitements, en particulier l’allogreffe.

C’est ce qu’ont fait les auteurs de l’étude présentée ici, au moyen d’une série de 172 patients dont les données de suivi tous les 4 à 6 mois étaient disponibles pendant au moins 4 ans. Ils se sont intéressés au risque de transformation aiguë et de décès lié à la maladie. L’âge médian était de 65 ans (35-83). Le score de Lille au diagnostic était faible, intermédiaire et élevé dans 45 %, 45 % et 10 % des cas respectivement.. Le score IWGMTR au diagnostic était faible pour 11 % des sujets, intermédiaire-faible (31 %), intermédiaire-élevé (34 %) et élevé dans 24 % des cas.

La survie globale médiane dans cette série est de 44,7 mois. Il est montré que la survenue d’une anémie, d’une thrombocytopénie d’une hyperleucocytose ou de blastes circulants représente un risque significativement élevé de décès. L’apparition d’une anémie, d’une thrombocytopénie, d’une hyperleucocytose et la nécessité d’une chimiothérapie traduisent un risque significativement élevé de transformation blastique. En somme, un facteur considéré comme aggravant au diagnostic est également un élément péjoratif lorsqu’il se manifeste au cours du suivi.

En quoi cette analyse et ces résultats peuvent-ils être utiles à la décision thérapeutique au cours du suivi ? Bien sûr l’aggravation d’un patient s’il a un donneur HLA compatible et qu’il est en bon état général fait considérer l’allogreffe, seule procédure potentiellement curative dans cette maladie. Mais en l’absence de possibilité d’allogreffe, que faire si le malade évolue? Quel meilleur type de traitement choisir pour freiner l’évolution de la maladie ? A partir des résultats présentés ici, il faudrait pouvoir revenir vers la démarche inverse : tester différents types de traitements et évaluer leur capacité à renverser cette évolution péjorative lorsque l’un des facteurs identifié survient. Mais actuellement un des problèmes majeurs est l’absence de traitement médical suffisamment efficace, bien que l’on voie poindre de nouvelles molécules telles les inhibiteurs des JAK et les anti-angiogènes.


Dr Delphine Rea, JIM

Morel P et coll. : Identification during the follow-up of time-dependent prognostic factors for the competing risks of death and blast phase in primary myelofibrosis: a study of 172 patients. Blood 2010; 115: 4350-4255.
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